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冷門病科研先驅 — Rae Yeung 醫生

變革者:Rae Yeung 醫生

來自SickKids病童醫院的Rae Yeung醫生改變兒童關節炎作為冷門病的研究現狀。Rae Yeung醫生是SickKids的風濕病學家和資深科學家,專注於兒童疾病,如兒童關節炎和川崎病。她是SickKids Biobank的科學主任、是SickKids病童醫院HakMing和Deborah Chiu轉化兒科的研究主席、也是CAPRI(加拿大兒科風濕病學調查員聯盟)和UCAN(兒童關節炎百科網站- 國際轉化研究網絡)的創始主席。

Hak Ming和Deborah Chiu兒科轉化研究中心

退休的血液學家和腫瘤學家Hak Ming,以及退休的腫瘤學護士Deborah熟知實驗室的科研創新能為臨床醫學帶來多大的作用。他們選擇捐助兒童關節炎研究領域,期望為這個領域帶來變化。

2012年, Hak Ming和Deborah Chiu捐贈了Rae Yeung醫生的兒童關節炎研究項目。為此,他們設立了Hak Ming和Deborah Chiu兒科轉化研究中心,並資助了兒童關節炎和風濕性疾病(CARD)生物庫,委任風濕病學家Rae Yeung醫生被委任為該中心的主席。該生物庫這是一個標準化的生物標本庫,對研究有重要意義,可供全世界科學家使用。

“研究人員需要時間和資源來追求革新並承擔巨大的風險,而這樣的研究中心正好可以為他們提供這些保障”Hak Ming說。他們堅信,他們的捐助不僅可以帶來短期的科研創新,還可以為這個領域帶來長久性的幫助。

研究進展

Yeung醫生科研的主要方向是研究控制自身免疫的機制,特別是啟動和維持免疫反應的機制。她目前正領著國內和國際力量,以了解兒童關節炎和風濕性疾病的生物學基礎,為受影響的兒童提供個性化的治療決策。

兒童期的關節炎最好用生物製劑一類的強效藥物治療,有助於緩解關節疼痛、關節炎症和預防長期關節損傷。但是,判斷哪種生物製劑對哪個患者最有效並不那麼容易。並且,每名患者平均一年的藥物成本可能要花費15,000美元到40萬美元。Yeung醫生的團隊開始研究一套體系,用於辨別哪種生物製劑最適合哪位患者,治療的時機和周期。通過這種個性化的治療方法,醫生可以在這類病的發作初期就治愈它,而不是花一輩子和它作戰。

獲得的關注和捐助

在長期的科研道路上,Yeung醫生親身感受了慈善事業給醫學科研帶來的幫助。她目前的研究資金來自CIHR(加拿大衛生研究院)、加拿大基因組、關節炎學會和病童醫學基金會。

在成立初期,Yeung 醫生的項目吸引了超過2000萬美元的資助,用於資助基因組學,個性化治療的研究。 Deborah對項目的運行成果很欣慰:“這筆資金為兒童關節炎的研究帶來了重大進展。”

如今,更多的資助機構開始捐助Yeung醫生的項目。 2015年,關節炎基金會授予Yeung 醫生800,000美元(美國)、2017年,加拿大衛生研究院(CIHR)及其荷蘭同行在六年內向UCAN捐助了800萬美元。 2018年,Yeung 醫生的項目又獲得了兩筆關鍵的捐助款,分別來自加拿大基因組公司的1000萬美元,和關節炎學會的500萬美元。

Yeung 醫生的感慨和展望

“想要獲得來自政府的資助,需要得到初步的研究成果和有價值的數據。當你需要完成一項創新的、實用性極強研究時,需要自己尋找用於起步研究的種子資金。你很難去尋求到資金的援助,因為這類研究本身就存在極高的風險。”

Yeung 醫生很感激一開始捐助她、給予她很大的支持的Hak Ming和Deborah Chiu ,使她取得了初步的研究成果。 “現在,我可以拿著我們的初步成果去找到資助機構的評審團隊,自信地向他們展示我們所取得的成果和我們的潛力,邀請他們資助我們的研究。他們也因為承擔了極高的風險,可能獲得高額的回報。”回顧這幾年的研究之路,Yeung 醫生對獲得的幫助和取得的研究成果都感慨萬千:“兒童關節炎作為一種不被認可、不被重視和不易被診斷的疾病,因為一個慷慨的捐贈者得以被推動,最後成為兒童轉化研究和個性化醫療的典範。”

未來,在更多的資金的幫助下,Yeung 醫生和她的團隊將開始研究加拿大首個以基因組為基礎、低成本的生物標誌物血液檢測,用於快速確定每個兒童的最佳治療方案。並會開發一系列智能手機應用程序和電子健康技術,供患者訪問、更新和監控他們的應用程序,為兒童關節炎疾病帶來更多的貢獻。

2019-08-29T14:34:30-04:00